今年的诺奖,格外受到关注。
2023 年诺贝尔生理学或医学奖揭晓,Katalin Karikó 和 Drew Weissman 不负众望,凭借他们在 mRNA 疫苗研发上的突破性贡献斩获这一科学界最高成就,他们的故事也一夜之间家喻户晓,成为了这个时代的“盗火”传说。
01
破解不可能三角,mRNA 加速疫苗开发
多年来,围绕 mRNA 的研究一直在不稳定和易激发免疫的困境中挣扎,匈牙利生物化学家 Katalin Karikó 却一直是一位信徒,坚定不移地相信其可以用作治疗手段。她与免疫学家 Drew Weissman 联手,经过长期探索,终于找到释放 mRNA 技术真正潜力的钥匙——核苷碱基修饰。他们开创性地发现,通过对 mRNA 分子上的碱基进行适当修改,不仅可以增强其稳定性,还能巧妙避开免疫警报,从而解决 mRNA 应用的难题。
针对这一突破性的技术,他们没有只关注科学研究,而是早早就已投身于产业应用。早在 2006 年,两人就共同创立了 RNA 治疗公司 RNARx,开启了商业化的道路。2013 年,在意识到业界巨头正在大举投入推动该技术的应用后,Karikó 加入 BioNTech,将自己多年积累的 mRNA 研究经验与专长带入这家生物科技公司。2020 年,新冠疫情席卷全球,BioNTech 与 Pfizer 联手,使用 mRNA 技术在短短 300 天内就研发出了 mRNA 新冠疫苗,拯救了上百万人的生命。这一壮举的背后,Karikó 与 Weissman 做出了极为突出的贡献。
日前,名声大噪的 Drew Weissman 也在继续他的科技创业之路,作为科学创始人联合创立的两家初创公司 Orbital Therapeutics 和 Capstan Therapeutics 皆成立于 2022 年,后者专注开发具细胞种类特异性工程化细胞疗法,前者则致力于打造一个独特、全面的 RNA 技术平台,并在今年 4 月刚完成了 2.7 亿美元的 A 轮融资。两者都将继续推动前沿科研成果的落地,实现经济与社会价值。
02
改写生命密码,CRISPR 开启新纪元
生命科学领域上一次引起如此广泛关注的诺奖,可能还是 CRISPR。在基因编辑领域,Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 联手攻克难关,发现了 CRISPR-Cas9 系统,即一种可进行基因组精确“剪切”的分子工具。它让人类第一次真正掌握了编辑生物遗传密码的能力,两人也因这项开创性技术荣获 2020 年的诺贝尔化学奖。
在创业方面,Charpentier 参与创立的 CRISPR Therapeutics 与 Vertex 合作开发基因编辑新药,有望成为首个获得 FDA 批准的 CRISPR 药物。Doudna 则创立了多家创业公司,从各个方向推动 CRISPR 技术的成果转化。其中,Caribou Biosciences 正在研发基因编辑构建的下一代 CAR-T/NK 疗法,Intellia Therapeutics 致力于开发体内和体外进行的 CRISPR 基因编辑创新疗法,Mammoth Biosciences 专注于扩展 CRISPR 工具箱,以及开发新型基因疗法等,Scribe Therapeutics 则瞄准了神经退行性疾病治疗等未被满足的临床需求。在这些公司的推动下,CRISPR 技术正在加速成为生物医药行业的游戏规则改变者。
03
科学家+创业家,定义未来健康
与以往不同的是,mRNA 疫苗在新冠疫情中的大规模应用与两位科学家凭借该技术获奖之间,只相隔了 3 年时间,这一点对于跨度动辄十几年的诺奖来说是非常快的速度了。从基因编辑到 mRNA 疫苗,科技创新为生命健康打开了无限的可能,创新成果不断涌现,而要真正转化落地,造福世人,则需要“科学家+创业家”的复合型人才团队。
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