随着美国FDA周二签发一纸批文，全球最贵药物的纪录又一次被打破，最新的价码已经达到350万美元。据了解，获批的是生物制药企业CSL Behring旗下的B型血友病基因疗法Hemgenix。作为一种遗传性疾病，B型血友病的患者由于基因缺陷导致第九凝血因子缺失或不足。按照现有的常规疗法，患者需要终生定期注射血浆或者凝血因子蛋白制剂。

一般来说，普通人轻微划伤后血液很快就会凝固，而对血友病患者而言，一个小小的伤口损伤都会造成很大的伤害。目前，美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者，A型血友病更为常见，约为前者的5倍。

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由于血友病的本质就是基因受损，Hemgenix的基因疗法就是对症下药，其治疗原理是将一种能够产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏中细胞，使患者自身能够产生第九凝血因子。

根据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达第9凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更为重要的是，接受一次注射后，94%的受试者得以免除耗时耗钱的终生凝血因子注射。

此外，该药物最常见的副作用是肝酶升高、头痛、流感样症状和一些轻微的输液相关反应。美国FDA生物制剂即研究中心主任Peter Marks介绍称，虽然已经有治疗血友病的药物，但防止和治疗出血的方法可能会侵蚀患者的生存质量。他补充说：“批准新药的决定为血友病B患者提供了更多选择，这也是该病患者在创新方面迈出的重要一步。”

值得一提的是，CSL Behring是在2020年从美股上市公司uniQure手中买下Hemgenix的商业化权利，药物依然将由uniQure在马萨诸塞州的列克星敦生产。

定价一直是新药物绕不开的话题。算上Hemgenix，过去仅仅三个多月的时间里，“全球最贵药物”的头衔已经在这个领域内转手三次。

在今年以前，诺华旗下的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的售价占据全球最贵药物头衔接近两年，这款药物的适应症为脊髓性肌萎缩症。今年8月和9月，美国蓝鸟生物旗下两款基因疗法获得FDA批准，分别是治疗β-地中海贫血的Zynteglo（280万美元）和治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的Skysona（300万美元）。

很明显，这些定价昂贵的新药并不急着跑量。生物科技行业投资人、Loncar投资CEO Brad Loncar解读称，虽然定价要比预期高一些，但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因为现有的血友病疗法同样很贵，另一方面，血友病患者长期处于担忧出血的状态。

作为参考，诺华三季报显示，今年前9个月Zolgensma实现销售收入10.61亿美元，按照200万美元/剂的售价推算，大致等同于只有500名患者使用了这款药物。叠加一些国家已经将这款药物纳入医保，实际上完全自费使用这些新型疗法的患者更是屈指可数。

有统计发现，从2011年到2020年，罕见病药物的平均成功率只有17%。也就是说，从1期临床试验到美国FDA批准上市，能突破重围的罕见病药并不多。所以，一款罕见病药的研发不但要在时间、人员和资金上大量投入，还要随时面临失败的风险。

另一方面，虽然罕见病患者占总人口的比例很小，但种类却不一。对于不同的罕见病，可能要研发出不同的罕见病药，然而消费群体非常少。对于药企来说，为了保证效益，只能提高药价。

北京商报综合报道